Liệu pháp mới trong điều trị dự phòng cho bệnh nhân Hemophilia A

Tại hội thảo với chủ để “Emicizumab – Bước đột phá trong trong điều trị dự phòng chảy máu trên bệnh nhân Hemophilia A”, các chuyên gia thuộc lĩnh vực huyết học trong nước và quốc tế đã cập nhật những nghiên cứu về thực trạng, cũng như giới thiệu liệu pháp mới trong điều trị bệnh Hemophilia tại Việt Nam và thế giới.

Thực trạng quản lý, điều trị bệnh Hemophilia tại Việt Nam

Hemophilia (hay còn gọi là bệnh máu khó đông) là một bệnh lý rối loạn đông máu di truyền, do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu VIII/IX. Theo ước tính, Việt Nam có hơn 6.200 người mắc Hemophilia, trong đó Hemophilia A (liên quan yếu tố đông máu VIII) chiếm hơn 80%, trong đó có gần 40% người bệnh chưa được chẩn đoán và điều trị.

Bệnh có thể khiến gây chảy máu ngay cả khi không bị chấn thương, chảy máu kéo dài và tái diễn nhiều lần. Hiện nay, bệnh máu khó đông chưa được chữa khỏi hoàn toàn. Nếu người bệnh không được phát hiện sớm, chẩn đoán và điều trị đúng cách, các đợt chảy máu sẽ làm cho cơ khớp bị biến dạng, gây đau đớn và khó khăn trong đi lại, làm ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống. Nếu chảy máu ở những vùng nguy hiểm, người bệnh có thể tử vong.

Chưa thể chữa khỏi hoàn toàn nhưng nếu phát hiện sớm và được điều trị dự phòng phù hợp, người bệnh vẫn có thể duy trì sức khỏe và có cuộc sống gần như bình thường. Do đó, việc đẩy mạnh công tác chẩn đoán, phát hiện sớm và nâng cao chất lượng điều trị là một yêu cầu cấp thiết, giúp người bệnh có chất lượng cuộc sống tốt hơn.

Trong những năm qua, công tác chăm sóc, điều trị Hemophilia tại Việt Nam đã đạt được nhiều bước tiến đáng ghi nhận. Từ chỗ chỉ có 7 cơ sở chính điều trị và quản lý người bệnh tại các tỉnh thành lớn, đến nay, cả nước đã phát triển thêm 10 trung tâm Hemophilia vệ tinh trải đều trên hầu hết vùng miền. Nhiều phương pháp điều trị tiên tiến trên thế giới được cập nhật trong điều trị cho người bệnh tại Việt Nam đang mang lại hiệu quả tích cực. Bên cạnh đó, chế phẩm điều trị cho người bệnh được bổ sung nhiều hơn cả về số lượng và chủng loại.

Các diễn giả tham gia hội thảo.

Trung tâm Hemophilia thuộc Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương là một trung tâm điều trị lớn trên thế giới và lớn nhất tại Việt Nam, quản lý và điều trị gần 2.000 người bệnh.

Tại đây, người bệnh được cung cấp các dịch vụ chăm sóc toàn diện, với các hoạt động phối hợp đa chuyên khoa như phục hồi chức năng, cơ xương khớp, phẫu thuật chỉnh hình… giúp cải thiện biến chứng cơ, khớp. Đội ngũ y bác sĩ cũng phối hợp với chuyên khoa sản, di truyền để chẩn đoán trước sinh, chẩn đoán trước cấy phôi nhằm hạn chế sinh ra những em bé bị bệnh.

Tiếp cận liệu pháp điều trị dự phòng Hemophilia A mới nhất

Theo khuyến cáo của Liên đoàn Hemophilia Thế giới, điều trị dự phòng giúp người bệnh hạn chế tình trạng chảy máu, phòng ngừa và giảm thiểu hậu quả các biến chứng do bệnh gây ra.

GS Guy A Young, Đại học Y khoa Keck thuộc Đại học Nam California, chia sẻ: “Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng liệu pháp mới với emicizumab trong điều trị dự phòng Hemophilia A khắc phục được những hạn chế của phương pháp hiện có, giúp duy trì tỷ lệ chảy máu ở mức độ thấp trên bệnh nhân mọi lứa tuổi”.

Theo đó, với thời gian điều trị với emicizumab càng lâu dài, tỷ lệ chảy máu hàng năm của bệnh nhân giảm, tỷ lệ bệnh nhân không chảy máu ngày càng tăng và hơn 99% khớp đích được giải quyết. Emicizumab không có nguy cơ trực tiếp phát triển chất ức chế yếu tố VIII. Đồng thời, việc sử dụng emicizumab qua đường tiêm dưới da cũng được ghi nhận là dung nạp tốt trong quá trình theo dõi lâu dài và chưa có lo ngại mới về tính an toàn, giúp chất lượng cuộc sống của bệnh nhân được cải thiện rõ rệt.

TS BS Bạch Quốc Khánh, Viện trưởng Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương, Chủ tịch Hội Rối loạn đông máu Việt Nam, cho biết: “Tại các nước phát triển, việc điều trị dự phòng cho người có Hemophilia bằng cách thường xuyên bổ sung các tác nhân đông máu để ngăn ngừa chảy máu đã được triển khai nhiều thập kỷ qua, giúp người bệnh có cuộc sống gần như người bình thường. Tuy nhiên tại Việt Nam, trong những năm qua, phần lớn người bệnh chỉ được điều trị khi có chảy máu, dẫn đến phải chịu nhiều đau đớn, biến chứng về cơ, khớp”.

“Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương đang từng bước triển khai điều trị dự phòng (điều trị hạn chế biến chứng chảy máu) cho trẻ em bị Hemophilia mức độ nặng và người bệnh có biến chứng khớp. Phương pháp này đã mang lại hiệu quả tích cực trong việc hạn chế tình trạng chảy máu, phòng ngừa hiệu quả biến chứng. Nếu có thể triển khai rộng rãi điều trị dự phòng và được bảo hiểm y tế hỗ trợ, phương pháp này sẽ góp phần đem đến tương lai tốt đẹp hơn cho người bệnh” – tiến sĩ Khánh chia sẻ thêm.

Girish Mulye, Tổng giám đốc Roche Pharma Việt Nam, nhấn mạnh: “Là công ty tiên phong về dược phẩm và thiết bị chẩn đoán trên toàn cầu, chúng tôi không ngừng tập trung vào nghiên cứu khoa học nhằm mang lại những giải pháp điều trị đột phá. Và lần này chúng tôi rất vui khi được đồng hành cùng Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương mang đến cơ hội mới cho những bệnh nhân Hemophilia A. Đây cũng là một phần cam kết lâu dài của công ty đối với sức khỏe cộng đồng, cải thiện chất lượng sống, giảm thiểu tỷ lệ biến chứng và tử vong do nhóm bệnh này gây ra”.